2018 年，美国食品和药物管理局（FDA）创下了新药审批的历史记录，共计 59 种新药和生物制剂被 FDA 的药物评估和研究中心（CDER）批准。
CDER 批准的新分子实体药物（NMEs）和生物制剂的数量，打破了该机构在 1996 年的 53 项最高批准记录，并且比 2017 年批准的 46 种新药大幅增加，也是该机构近十年审批平均值的两倍。
图 | 2009 年-2018 年 CDER 年度审批药物（来源：FDA）
FDA 相关人士表示，虽然 CDER 在 2018 年批准了 59 种新药，比过去任何一年都多，但 CDER 一如既往地关注批准的医疗价值，而不是数量。该机构还批准了许多已经获得 FDA 批准但具有新用途、新配方、新剂型，有助于提高患者护理的药物。
超过半数的孤儿药
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在 2018 年批准的 59 种新药和生物制剂中，有 34 种（58％）获得孤儿药（Orphan drug）资格认定。
孤儿药又称为罕见药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于单一罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为 “孤儿药” 。
据世界卫生组织的定义，患病人数占总人口 0.65‰-1‰的疾病即可被定义为罕见病。虽然每种罕见病涉及的患病人群较少，但整个患者群体十分庞大。目前全球已确诊的罕见病种类超过 7000 种，并且 80% 都是遗传性疾病，影响着全球约 6%-8% 的人口。
（来源：MIT Technology Review）
罕见病并不罕见，但真正有效的药物却十分“罕见”，仅有不到十分之一的罕见病患者能够获得相应的治疗。
基于“孤儿药”研发的高风险现状，许多国家对罕见病的药物研发也给予了众多政策上的支持。1983 年，美国通过了《罕见病药物法案》（Orphan Drug Act），成为第一个为罕见病药物立法的国家。之后日本也于 1993 年立法支持罕见病药物的研发。
世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发，也大大加速了罕见病药物的上市。
2017 年 6 月，在新任局长 Scott Gottlieb 博士的推动下，FDA 宣布实施一项名为《孤儿药现代化计划》(Orphan Drug Modernization Plan) 的战略计划，提出要在 90 天内处理所有提交时间超过 120 天的孤儿药资格申请，且此后所有新申请须在 90 天内给予回应。
图 | FDA 局长 Scott Gottlieb 博士（来源：John Shinkle/POLITICO）
这一政策不仅解决了 FDA 有关孤儿药产品项目审批大量积压的问题，并保证了所有新的孤儿药产品申请项目都能在法律规定的明确期限内完成相关程序。
如今，孤儿药的社会认知度不断提高，制药企业对孤儿药的开发热情也持续升温。有报告表示，在未来 5 年全球孤儿药市场总值预计将翻一番，并在 2022 年达到 2090 亿美元，占全球处方药市场份额的 21.4%。
但值得一提的是，目前中国对于孤儿药的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
美国继续引领全球药物创新
在 2018 年批准的 59 种新药和生物制剂中，有 19 个（32%）是首创类（first-in-class）新药物，并且绝大部分率先在美国获得批准。
2018 年，FDA 取得了多项第一，包括首款治疗天花的 SIGA Technologies 的新药 tecovirimat（虽然由于疫苗接种的普及，自然界中的天花病毒在 1980 年时就在世界范围内被铲除了，但是仍然有少量天花病毒的样本被储存起来用于科学研究，而在此之前并没有针对天花患者的疗法）；首款治疗罕见遗传性佝偻病的药物 Crysvita（burosumab-twza）；首个新型抗癫痫药物，也是首个高纯度、植物源性大麻二醇处方药物制剂 Epidiolex；首个非阿片类戒断新药 Lucemyra（lofexidine hydrochloride）。
此外，2018 年 FDA 还批准了一种治疗难治性肺病的全新吸入性抗生素 Arikayce。Arikayce 不仅获得孤儿药认定，还获得 FDA 的加速批准、突破性疗法认定、优先审查和合格传染病产品（QIDP）认定。
不得不说，在药物创新方面，美国继续引领全球。
（来源：engineersjournal.ie）
美国不仅拥有世界上约一半的生物医药公司和一半的生物医药专利，生物医药产品销售额也占到全球生物医药市场的 90% 以上。美国作为全球生物医药发展的中心，如今在生物医药产业占据着世界领先地位，也已经成为美国高技术产业发展的核心动力之一。
而目前在中国药品市场中，中国特色的中成药和仿制药占比近 90%。中国的新药研发在经历了简单仿制、me-too 型微创新之后，也有望在不远的将来走向真正的创新，作出真正 First-in-Class 的首创新药。
新药审批的特殊通道
一款新药在批准上市用于患者之前，都要经过一系列广泛的审批监管。以 FDA 为例，正常情况下新药审批需要经过早期测试、动物实验、临床试验申请（IND）、临床试验、新药申请（NDA）、新药上市后监测。
这一套流程下来，往往需要 8-10 年的时间。而对于许多严重或危及生命的疾病来说，患者实在等不及。在 FDA，对于一些患者急需的创新新药，有专门的特殊审批通道，可以略过某些环节以在更短的时间里获批上市，造福患者。
（来源：biospace）
优先审批（Priority Review）
1992 年，美国 FDA 批准，为达到加快药品审查的目的，创建的审查时间两级系统（标准审评和优先审评) 中，优先审评 (Priority Review ) 的周期为 6 个月，标准审评周期为 10 个月。
优先审评不仅针对严重疾病（serious diseases），也适用于普通疾病（less serious illnesses），能否进入优先审评的关键在于是否有优于现有治疗手段的潜力。优先审评需药企主动申请，FDA 将在 45 天内给出答复。优先审评只针对审评阶段，而不加速临床试验。
加速批准（Accelerated Approval）
1992 年 FDA 引入加速批准通道，允许新药临床试验过程中不必等到最终临床终点，可以先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则 FDA 维持原先的批准。
例如抗癌药临床试验中的临床终点是增加患者的生存率或延长存活时间，但直接拿到这样的临床结论需要很长的时间，这时可以采用替代终点，比如研究肿瘤的缩小程度。如果药物能缩小肿瘤，那么基本可以认定它能延长患者存活时间。
快速通道（Fast Track）
制药企业可以在药物研发的任何阶段主动申请快速通道，FDA 在收到申请后 6 个月内给出答复。对进入快速通道的药物，FDA 将进行早期介入，就哪些试验该做哪些试验可以不做等提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程的目的。
另外，药企还可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。
（来源：Contract Pharma）
突破性疗法（Breakthrough Therapy）
突破性疗法认定是 FDA 于 2012 年 7 月创建的新政策，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病新药。
突破性疗法的认定需满足两个条件，即适应症是严重或致死性疾病；有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物。
作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国 FDA 的又一个新药评审通道，获得突破性疗法认证的药物开发能得到包括 FDA 高层官员在内更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
处于研发阶段的新药如若获得美国 FDA 突破性疗法的认定，往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。美国 FDA 自实施突破性疗法认定政策至今，已有众多新药从中获益，并加速了美国 FDA 对具有一定特殊条件的研究中的药物上市。
