当地时间 1 月 8 日，瑞士诺华制药宣布其镰状细胞病（SCD）新药 crizanlizumab（SEG101）获得美国 FDA 突破性疗法认定。
Crizanlizumab 作为一款临床试验中的单克隆抗体药物，被认为是预防镰状细胞病的潜在重磅药物。在此前一天，诺华公司首席执行官 Vas Narasimhan 曾表示，消费者和投资者将“最终”重视致力于治愈疾病而不是治疗疾病的制药公司。
图 | 诺华制药首席执行官 Vas Narasimhan（来源：诺华官网）
镰状细胞病又叫镰刀型细胞贫血症，是一种遗传性异常血红蛋白 S(HbS) 所致的血液病。SCD 患者异常的血红蛋白分子可以将红细胞扭曲成镰状或新月形。当镰状红细胞卡在血管内时，会造成在儿童早期出现血管闭塞性危象（VOC），其症状包括贫血、反复感染和周期性疼痛等。
这些症状的发生导致身体富含氧气的血液减少，从而造成广泛的组织和器官损伤，特别是肺部、肾脏、脾脏、心脏和大脑，并且大大减少预期寿命。
2018 年 10 月，诺华公布了其针对镰刀型细胞贫血症的新药 crizanlizumab（SEG101）在临床 II 期试验的积极数据，并发表在American Journal of Hematology期刊上。数据分析显示，crizanlizumab 能够显著降低 SCD 患者中血管闭塞性危象的发生率。这意味着这款新药在预防伴随 SCD 产生的 VOC 方面的巨大潜力。
图 | 镰状细胞病（来源：MIT Technology Review）
突破性疗法（breakthrough therapy designation) 是 FDA 于 2012 年 7 月创建的政策，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病新药。FDA 也正是基于 crizanlizumab 在临床试验中的积极表现，才给出了突破性疗法的认定。
作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国 FDA 的又一个新药评审通道，获得突破性疗法认证的药物开发能得到包括 FDA 高层官员在内更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
处于研发阶段的新药如若获得美国 FDA 突破性疗法的认定，往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。美国 FDA 自实施突破性疗法认定政策至今，已有众多新药从中获益，并加速了美国 FDA 对具有一定特殊条件的研究中的药物上市。
诺华同时也表示，将在 2019 年上半年提交 crizanlizumab 的上市申请。
图 | FDA（来源：biospace）
这种名为 crizanlizumab 的药物，其实来自于诺华制药 2016 年收购的美国制药商 Selexys，当时以高达 6.65 亿美元的价格完成交易。诺华此举也被认为将要发展和扩大其血液病治疗的业务范围。
据估计，在美国约有 10 万名 SCD 患者，平均每位镰状细胞病患者的终生医疗保健费用将近 100 万美元，成人患者每年的费用超过 30000 美元。而现有的 SCD 疗法是需要每日口服的药物，药物依从性（指患者对药物治疗方案的执行程度）不足 50％。
Crizanlizumab 作为一种人源抗 P 选择素单克隆抗体，每月静脉注射即可。诺华表示，月度管理可以通过定期的医疗保健访问提高药物依从性。分析师也给出预测，认为到 2024 年该药物的销售额将达到 2 亿美元。
诺华肿瘤全球药物开发主管 Samit Hirawat 博士表示，“镰状细胞可以扰乱患者的生命，并且经常需要就诊和就医。我们期待在未来几个月与 FDA 密切合作，使 crizanlizumab 这种有可能预防镰状细胞病血管闭塞性危象的药物，尽快在美国上市。”
