据美国食品药品监督管理局（FDA）12 月 20 日称，12 名患者在接受含有脐带血干细胞注射后，病情加重住院。目前，FDA 已向生产脐带血产品的加州公司 Genetech 发出警告（该公司与生物科技公司 Genentech 无关）。
FDA 表示，其还书面通知了 20 家提供未获批干细胞治疗的诊所，警告他们这些产品应受 FDA 监管，并要求这些诊所在 2020 年 11 月执法更加严格之前与联邦监管机构联系。不过 FDA 并未公开这 20 家诊所的名单。
（图片来源：FDA 官网）
“FDA 致力于推进基于细胞的再生医学的发展。我们正在实施新政策，以便更安全地开发这些有前景的新技术。与此同时，当我们看到一些公司将患者置于危险之中时，我们也将更多的资源集中在执法上。”FDA 局长在声明中表示。
“在这种情况下，如果公司未能采取适当的保障措施，可能导致患者严重血液感染。今年，我们将对更多干细胞经营者实施进驻及检查。我们重点关注那些可能从事不安全行为的机构，这些机构没有与 FDA 合作来遵守法律对其的约束。而不幸的是，这样的公司太多了。”
违规干细胞治疗
事实上，截止目前很少有干细胞治疗被证明是安全或有效的。但在利益驱动下，违规干细胞治疗已经成为一个非常普遍现象。
今年 5 月，FDA 就曾要求对两个干细胞诊所发布“永久禁令”。其中一个是美国佛罗里达州日出市（sunrise of Fla）的美国干细胞诊所（U.S.Stem Cell Clinic L.L.C.），该诊所的 3 名患者在接受干细胞眼部注射后失明。
而另一家是位于兰乔海市蜃楼和比佛利山庄（Rancho Mirage and Beverly Hills）的加利福尼亚干细胞治疗中心（California Stem Cell Treatment Center），其一直向癌症患者联合应用天花疫苗和干细胞。
图 | 加利福尼亚干细胞治疗中心的创始人 Mark Berman 博士（来源：Raquel Maria Dillon/Associated Press）
这次 FDA 提到的 12 名患者，分别接受了 Genetech 公司干细胞产品的膝盖、肩膀或脊柱内注射治疗，本来是为了治疗关节炎或外伤等疼痛状况，但最终的结果却是其血液或关节受到感染，目前已全部住院。
其中一名患者因血液感染、脊柱脓肿和其他脊柱问题住院 58 天；另一名患者膝盖感染，住院 30 天。最短的住院时间为 4 天，其他患者则住院 12、15 及 35 天。
而在对之前未打开的脐带血产品小瓶的检测发现，注射的脐带血产品与患者感染的微生物类型相同，均含有大肠杆菌和其他粪便细菌。
美国疾病控制与预防中心的研究人员将这起案件报告在网上公布，并写道，“本次调查凸显了给予未经批准、未经证实的干细胞治疗的严重潜在风险。”
而早在 2018 年 6 月，FDA 已经对 Genetech 进行了检查，并确定其没有干细胞治疗产品所需的许可或新药申请。FDA 表示，Genetech 清洁和质量控制也很差，增加了细菌污染的风险。
2018 年 9 月，美国德克萨斯州和佛罗里达州的卫生部门接收到一些感染病例，并追溯到一家名为 Liveyon 的加利福尼亚公司，该公司分销了 Genetech 产品。此后 Liveyon 表示将召回相关产品。
图｜FDA 局长 Scott Gottlieb 博士（图片来源：Aaron Bernstein/Reuters）
在 11 月 29 日 FDA 发给 Genetech 负责人 Edwin N. Pinos 的一封信件中表示，Genetech 并未纠正之前指出的诸多问题，并给该公司 15 个工作日的时间采取进一步措施。并且还警告说，如果仍不遵守可能导致“监管行动，恕不另行通知”，包括禁令或扣押其产品。
而目前 Genetech 并未对此发表评论。
全球性的干细胞治疗泛滥
干细胞（stem cell）是未完全分化、具有再生为各种组织器官细胞潜在功能的一类细胞，干细胞的这种特性也赋予了其巨大的医用潜力。
因此干细胞治疗也被视为人类治愈癌症、糖尿病、老年痴呆症等常规医疗手段无法治愈疾病的最大希望。除此之外，干细胞还被视为实现美容养颜，甚至返老还童“最科学的途径”，起码能够实现除皱、美白、祛斑以及收紧皮肤等治疗功能。
2012 年，诺贝尔生理或医学奖颁发给创建出诱导性多能干细胞（iPSc）的日本京都大学干细胞研究家山中伸弥教授。iPsc 的诞生，更是给整个再生医学前景带来了无穷的想象。基于干细胞技术的临床试验也如雨后春笋般出现。
图 | 山中伸弥教授（来源：HKU）
由于部分干细胞获取较为简单，个别干细胞疗法的门槛也相对较低，因此整个行业在全球呈现出一个泛滥的趋势。
在这场全球性的干细胞治疗泛滥潮中，十多年前中国南方就兴起了一大批美容院，进行着各种价格昂贵但实际疗效不明，甚至有各类严重副作用的“干细胞美容疗法”。非法干细胞疗法的泛滥让原卫生部在 2011 年彻底叫停了所有干细胞疗法的研发，直至 2013 年才逐步放开。
而在美国，2010 年之前也是禁止干细胞治疗的临床试验，因此当时还兴起了所谓的干细胞旅游，患者前往亚洲、南美等地区，寻求还处于试验阶段的“无证”治疗。如今，干细胞旅游业早已风光不在，很大程度是因为美国本土也有了一大批未经规范的干细胞治疗诊所，“游客”们再也不需要出国了。
短短数年，美国各地数百家提供干细胞治疗的诊所竞相成立，这些诊所声称能够治疗包括关节炎、眼疾、帕金森病和肺病等各种各样的疾病。市场上对于干细胞治疗效果的宣传也十分吸引眼球，不仅效果明显，甚至可以帮助患者康复。
（图片来源：Reuters）
提供干细胞治疗的诊所声称该治疗并非药物，因此不需要 FDA 核准，但 FDA 并不认可这一说法。
2017 年 11 月，FDA 要求这些诊所在三年限期内进行整改，并称在此期间 FDA 将使用“自由裁量权”。这一举动既给该行业一些回旋余地，又可以对损害患者权益的诊所进行打击。
而在医疗界已达成共识的是，干细胞治疗的最大风险在于细胞的变异可能会失去控制，最终导致各种类型的肿瘤，尤其是异体干细胞治疗。也就是说，哪怕是一个最简单的干细胞美容整形，也可能蕴含着小概率的引发肿瘤的风险。
但无论如何，干细胞疗法仍是颠覆性医疗的主力军之一，其发展的必要性是不言而喻的。只不过，在技术安全、有效和成熟之前，如何通过立法等手段来做好监管工作，则是全球共同面临的重大课题。
