▲最近的研究发现了一种新的方法来扩增人类脐带造血干细胞的形成。
来自美国密苏里州斯托瓦斯医学研究所（Stowers Institute for Medical Research ）的研究人员发现了扩增人类脐带血（HUCB）造血干细胞的新方法。这一进展将极大地促进缺乏适合骨髓配型的白血病、血液病、免疫系统疾病和癌症等成人患者的干细胞治疗。论文于7月31日在线发表在《细胞研究》杂志上。
“几十年来，骨髓移植作为常规疗法拯救了很多生命，但这并不适合每个人。”研究带头人斯托瓦斯医学研究所研究员Linheng Li博士说。他同时是美国堪萨斯大学癌症中心癌症生物学项目的联席负责人，堪萨斯大学病理学和实验室的医学兼职教授。
根据美国卫生和公共服务部的数据，只有30%的患者可以在他们的家庭中找到合适的骨髓捐献者。与骨髓移植相比，脐带血成体干细胞兼容性更高，更容易找到配型。但成人患者每次治疗需要两条脐带，缺乏足够单位脐带是阻碍脐带血干细胞移植的一大瓶颈。“如果我们能扩增脐带血干细胞，可能会减少每次治疗所需的数量，这是一个巨大的优势。”Li说。
在这项研究中，研究人员关注了影响造血干细胞自我更新过程中多个靶点和通路的一种蛋白，这一方法比其他专注于单个靶点或途径的研究更为广泛。名为Ythdf2的蛋白质可以识别编码造血干细胞自我更新的关键转录因子的一组mRNA的特殊修饰，并促进细胞内这些mRNA的降解。
“我们采用基于RNA的技术来靶向Ythdf2的功能，避免了持续性的DNA相关变化，比如表观调节因子的突变，这些突变可能导致白血病或癌症的复发。由于Ythdf2蛋白存在于不同类型的成体干细胞中，靶向它以及它对造血干细胞的影响似乎是一种更安全的方法，如果有效，将会被广泛应用。”第一作者Zhenrui Li博士说。
Linheng Li认为，这种方法有可能应用于其他类型的成体干细胞，可能会增加用于治疗病人的成体干细胞的数量，也可能是对单倍同型成体干细胞移植方法（捐献者虽然是患者的直系亲属，但配型并不成功，患者通常需要免疫抑制剂治疗来抑制抗宿主病）的补充。
“这项工作能可靠地扩增了脐带血成体干细胞，而不是将细胞终末分化为成熟的和寿命短的血细胞，为我们指出了一条前进的道路，代表了这一领域的重大进展，对于每年数千名进行脐带血移植的儿童和成年人来说，具有显著的改善效果。”美国堪萨斯大学卫生系统血液和骨髓移植医学主任Joseph McGuirk评价说。
编译：花花 审稿：阿淼
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