在如今的这个年代，“私人订制”似乎成为了越来越多人的一种追求，从按照个人身材订做的衣服，到遵循客户习惯而组合配置的汽车，再到几乎每个家庭在买新房时都会考虑的个性化装修设计，都是这种定制化思想的体现。不过，你是否听说过，医学上也有针对同一种病的患者的不同特点，而提供治疗方案的“私人订制”呢？实际上，这样的概念在医学中有一个专有名词来形容——“个体化治疗”，通过“在正确的时间，把正确的药物给正确的患者”，个体化治疗如今已经彻底改变了很多疾病的预后。
什么是“个体化治疗”？
在人们的传统认知之中，一种疾病在不同患者之间尽管表现会千差万别，但疾病的本质、病因等都是如出一辙的，针对疾病的治疗也会基本统一。其实不仅是普通人，现代医学在发展之初，对于疾病也有着这样的看法。然而时间一长，医学家们对疾病病因的研究开始深入，这一说法便有些站不住脚了。
举个简单的例子，高血压是生活中非常常见的一种慢性病，可影响从儿童、青少年到老年人在内的各年龄段人群。通过服用作用于血压升高环节的降压药来降低血压，进而防止高血压对人体各器官产生伤害，曾经被认为是所有高血压的统一疗法。但医生们随后却发现，这样一来总有少部分患者的血压，用尽最好的药物也难以达到正常水平，显然对于他们而言，这种“标准化”的疗法是行不通的。
在高血压的病理已经被研究透彻的今天来回顾这个问题，其实可以找到很好的解释：绝大部分人的高血压是一种疾病（原发性高血压），针对疾病的降压治疗对他们属于“良药”；但也有少部分的患者，高血压只是其他疾病的症状，而非一种单独的疾病（继发性高血压），这种情况下再去降低血压，就有点“头痛医头，脚痛医脚”了。例如在约10%的高血压患者中，高血压的症状是由肾上腺内不当分泌一种调节血压和电解质平衡的激素（醛固酮）的肿瘤引起，他们往往使用3-5种降压药，也难以控制过高的血压。然而，只要通过手术切除病变的肾上腺，高血压就会“奇迹般”地缓解，甚至终生都不再需要降压药治疗。
由此看来，“个体化治疗”即是通过把同一种疾病的患者利用病理、症状等因素加以区分，并找出适合各种类型的患者的疗法。从这一角度讲，称个体化治疗为医学界的“私人订制”也毫不为过。
个体化治疗的小故事
前面提到的由分泌醛固酮的肿瘤所引起的高血压，是在1955年由美国密歇根大学的内分泌学家杰罗姆·康恩（Jerome W. Conn）所发现的，在这一事件于20世纪8、90年代轰动整个医学界后，“个体化治疗”概念的雏形其实已经产生了。然而，个体化治疗真正成为一门学科，并逐步得到大众关注，还要归功于科学界一个著名故事。
乳腺癌是一种在女性中非常常见的癌症，仅在2009年，美国就有19.2万女性被诊断出乳腺癌，因乳腺癌而死亡的女性也有约4万人。尽管乳腺癌早期的治愈率在几十年前就已经非常高了，但不幸的是，绝大多数患者在被诊断时已经是晚期，而这些患者的生存情况并不乐观。在20世纪末，科学家们从临床数据中发现，有一类女性乳腺癌患者，她们的病情往往进展更快、更难治疗，即使患者处于早期并接受了根治性治疗，也较其他患者更易复发。
进一步的分子学研究，揭开了这一现象的谜团：她们的乳腺癌细胞中，调控细胞增殖的重要基因——人表皮生长因子受体2（HER-2/neu）基因发生了突变，从而刺激了癌细胞的生长，而这种基因水平上的刺激，传统治疗是难以成功阻断的。在HER-2/neu得以成功发现后，科学家们很快研究出了能够杀伤携带有该突变基因的癌细胞的药物——曲妥珠单抗，该药于1998年在美国上市，从而彻底改变了这部分患者的治疗，如今HER-2/neu基因携带有突变的患者在接受包含曲妥珠单抗之类的药物的化疗后，生存情况已经丝毫不劣于其他乳腺癌患者。
而于20世纪初在肺癌治疗领域的一系列事件发生后，药企对个体化治疗的重视程度又达到了一个新的高度，甚至有部分药企专门以“个体化治疗”作为理念来开发药物。
在2003年，著名药企阿斯利康的肺癌治疗药物吉非替尼（gefitinib）在美国上市，该药能够通过阻断癌细胞的一个生长刺激途径——表皮生长因子受体（EGFR）与表皮生长因子（EGF）结合，来治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC，肺癌的最常见类型）。然而在上市后进行的一些临床试验（患者大多为白人）中，吉非替尼相对于标准疗法未能显现出任何延长生存期的效果，一时间引发了肿瘤学界的广泛质疑，该药随后在美国被限制使用。不过与此同时，在亚洲进行的吉非替尼的研究，却得出了“吉非替尼能够显著延长生存期”的结论。
后续针对这些研究的再次分析表明，吉非替尼只对那些EGFR基因出现了突变的患者有效，而NSCLC患者中这一基因突变恰恰经常出现在亚洲患者（尤其是不吸烟的亚洲女性）中，这样才会出现以白人为基础的试验和以亚裔为基础的试验出现截然相反结论的怪现象。根据这样的研究数据，吉非替尼在2009年被欧洲药品管理局批准治疗EGFR基因突变的NSCLC患者。目前，针对这部分占全体NSCLC患者中不到10%的特殊患者，已经有多种个体化的药物可用，而NSCLC的其他特殊情况（如间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因突变）也有了针对性的治疗。
目前，个体化治疗不仅仅是在癌症领域大放异彩，在一些罕见病、难以治疗的疾病之中，以基因检测、系统化分型和开发特定药物为基础的个体化治疗，正在不断地造福这些难以从普通治疗中获益的患者。
