从研发新的抗癌药物到测试膳食补充剂，小白鼠在医学领域起着至关重要的作用。事实上， 95%的实验室动物都是小白鼠。
研究者依赖于小白鼠做实验包括以下几方面原因。其一是方便，啮齿类动物体型小有利于安置和饲养，环境的适应能力强。它们繁殖能力很强，并且生命只有短短的两三年，所以科学家能够在短时间内研究几代小白鼠。
小白鼠的价格相当的便宜，很容易就能购得。这些啮齿类动物大都非常温和，这样方便研究员用手控制他们。当然，也有一些类型的小白鼠是比较不好控制的。大多数被用于药物实验的小白鼠都是近亲关系，因此除了性别以外他们几乎是相同的基因，这一特点使得药物试验结果比较统一。
小白鼠被用来做药物实验对象的另一个理由是它们在遗传、生物和行为上的特征都非常接近于人类，所以很多人类的病症特征就可以复制到小白鼠身上。在过去的二十年里，小白鼠和人类的这些相似之处变得越来越显著。科学家已经培育出了转基因小白鼠，它们携带的基因与引起人类疾病的基因相似。
由于研究人员对于这种啮齿类动物的解剖学、生理学、遗传学都已经充分地掌握，使用小白鼠做实验让科学家更容易知道它们的某些行为或特征的变化是由什么引起的。因此，小白鼠可以说是高效研究动物。
一些啮齿动物，被称为SCID（严重复合性免疫缺陷症）小白鼠，天生就没有免疫系统，所以能够作为正常和恶性人类组织研究的模型。除此之外，以老鼠作为模型的人类疾病还包括：高血压、糖尿病、白内障、肥胖症、癫痫、呼吸道疾病、耳聋、帕金森氏症、阿尔茨海默病、囊胞性纤维症、HIV和艾滋病、心脏病、肌肉萎缩症、脊髓损伤等等。
小白鼠也同样被用于行为、感官、衰老、营养和遗传的研究中。此外，它们还能用于测试抗依赖性药物，这些药物可能会终结药物成瘾。在研究中使用动物对科学理解生物医学体系至关重要，基于此，科学家将能研发出有效的药物和疗法。
