世界上有一种罕见的遗传性疾病，叫做大疱性表皮松懈症（JEB）。
患上这种病的患者皮肤非常容易破，会全身长满疱疹。这种病俗称“蝴蝶病”，因为患者的皮肤就像蝴蝶的翅膀一样稚嫩，不能触碰。
现在世界上有近 50 万人口受其折磨，这种疾病会产生慢性的无法治疗的伤口，而这些伤口又很容易感染，最终会变成癌症。
2015 年，一名 7 岁的男孩 Hassan 患上了这种病，皮肤变得像蝴蝶的翅膀一样脆弱，最轻微的接触有也可能让他的皮肤脱落、起水泡。他几乎失去了 60% 的皮肤。此时传统的治疗已经于事无补。
为了挽救男孩的生命，意大利 Modena 大学的干细胞研究员 Michele De Luca 教授与他的团队一起，开发了一种治疗 JEB 的技术，他们从病人身上取下健康的皮肤细胞，在实验室里对它们进行基因改造，然后把细胞培育成薄片，移植到患者的身体上。
利用这种基因治疗的技术，研究人员能够重建男孩皮肤的 80%，包括他的手臂、腿和背部。
几年前 ，Hassan 全身都是水泡和伤口，在手术前，他的大部分身体看起来就像是一个开放性的伤口。
最终，医生通过基因改造的干细胞培育出一种新的皮肤，治好了这个孩子。
在这项研究中，病人的细胞中的 LAMB3 基因发生突变。这种基因会影响一种用来加强表皮、让它附着在底层皮肤的蛋白质。突变产生异常的蛋白质，导致皮肤起泡，最终形成开放性的慢性伤口。
手术前，医生们从 Hassan 身体的一个未受影响的部位，取了一小块皮肤，使用基因编辑来纠正它。然后，他们以此培养了超过 0.83 平方米的皮肤。
斯坦福大学皮肤学副教授 Jean Tang 说，这是迄今通过基因治疗重建皮肤的面积最大的一次。
这项研究也被称作干细胞治疗疾病的重大突破。医生说，对 Hassan 的治疗，提供了关于皮肤再生和维持的有用信息，也为其他的干细胞疗法提供了一个参考。
Hassan 于 2016 年 2 月从医院出院。今年 11 月，距离他第三次也是最后一次手术已经 21 个月了，复查时，发现他已经完全康复，现在的皮肤更健康了。
但目前还不清楚男孩的皮肤的健康会维持多长时间，这意味着他需要定期进行检查。无论如何，这项技术的成功可能会为其他饱受“蝴蝶病”的患者提供一项新的治疗方法。
