以前我总是在网上看到各种关于女朋友为什么又双叒叕生气了的段子。
比如说，因为我洗碗没有按顺时针方向。因为她家金鱼死了她发了朋友圈我点了个赞。因为她说她长得像高圆圆可是我不像赵又廷……
虽然我也觉得女朋友要捧在手心里宠着啊，但是在看到（DMD）也就是杜氏肌营养不良症的时候，还是觉得——
女生们，请务必珍惜你眼前这个男人，他们能活到现在真的不容易。
这种病的患者大概在学龄前就会肌肉萎缩，行走困难，在我们上小学的年纪他们就已经彻底不能走路，最终寿命大约25岁。
而且这是X染色体隐性遗传病，也就是说基本都是男孩子才会得这种病，我最早知道的时候是每5000个男生里就有一例，现在已经发展到3500一例了。
虽然你们很棒棒，但是图样图森破，别忘了实验对象是小白鼠啊，即便是基因和人类非常相似的黄金实验素材（小白鼠：我不要面子的啊）。
但是它们毕竟是小只的，能不能在人的全身起作用还是个未知数。
为什么是缩小版呢，这个技术的重点要来了！
DMD基因是目前疾病的基因组中最大的，有230万的碱基对，能够参与编码的也有11000对，我们需要将之前研发的蛋白DNA插入疾病基因碱基对的壳体中才能KO它们。
但是这个数据太大了，蛋白DNA的大小我们是插入不进去病毒体的，所以开发了缩小版，不但能够顺利插入（？？？），还能生产功能蛋白。
而做实验的小白鼠是通过人工制造出的DMD的（心疼它们一秒钟……）。
用静脉注射的方式，而且观察了足足两年，终于确定抗肌萎缩蛋白恢复到了较高的水平而且没有任何副作用，使用药物之前也不需要以免疫抑制治疗作为辅助。
让我感到热泪盈眶的是，这是人类第一次在较大型的动物身上进行全身蛋白基因试验并且取得了成功， 而且这种创新疗法可以不用担心过程中会产生基因变异。
目前生物学家已经按照国际标准生产这种药物进行最后一阶段，也就是给儿童患者临床试验。
我们有信心在不久的将来，携带这种基因的儿童也能跟别的小孩子一样有美好的人生。
