报告称，通过利用CRISPR（基因编辑技术）对引起或恶化癌症的祸首“融合基因”进行编辑，可以缩小肿瘤的大小，提高实验鼠的生存率。
匹兹堡大学医学院病理学教授，高通量基因组中心主任Jian Hua Luo表示：“这是第一次将基因编辑技术用于特异性靶向肿瘤融合基因，真的特别令人兴奋，它为即将可能成为治疗癌症的全新方法奠定了基础。”
融合基因通常与癌症相关，当原本两个单独的基因结合在一起，就会产生一种异常的蛋白质（融合蛋白），从而导致或促进癌症发生。
在早前，Luo教授和他的团队发现了一组使得前列腺癌具备复发性和侵袭性的融合基因。年初时的一篇发表在《胃肠病学》杂志上的研究也指出，研究人员在包括肝、肺和卵巢在内的几种癌症类型中，都发现了融合基因之一MAN2A1-FER，该基因正是造成肿瘤快速生长和侵袭的原因。
根据近期《自然生物技术》的一篇线上报告显示，研究人员对于因基因融合而形成的目标DNA序列采用了CRISPR-Cas9基因组编辑技术进行处理，并利用病毒运输基因编辑的工具，以切断融合基因的突变DNA。
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因为融合基因只存在于癌细胞中，不会出现在健康的细胞里，因此基因治疗具有高度特异性。这种方法在转到临床时产生的副作用会更少，而副作用正是包括化疗在内的其他治疗方法所面临的主要问题。
研究过程中，研究人员使用了接受过人类前列腺癌和肝癌细胞移植的小鼠模型。对其体内的癌症融合基因进行编辑，使肿瘤体积减少了30%。在八周的观察期内，所有小鼠均顺利存活而且癌细胞并未出现转移现象。
相反地，对照组实验鼠被注射的是设计用于切割非肿瘤细胞融合基因的病毒，最终其体内肿瘤的大小增加了近40倍，且大多数实验鼠都出现了癌细胞转移的现象，并在研究结束前就已全部死亡。
这个新发现展示了一种全新的抗癌方法。Luo教授说：“其它类型的癌症治疗方法就好比是瞄准了敌军的步兵，我们的方法则是瞄准指挥中心，这样敌人的士兵没有机会在战场上重整旗鼓，东山再起。”
Luo教授还指出，相较于传统的治疗方法，用基因编辑技术靶向治疗的另一个优点是它具备独自适应的能力。比如常见的情况是癌细胞进化产生了新突变，使得标准化疗无效。但是通过基因编辑技术，就能持续地有针对性地对抗新突变。
未来，研究人员打算测试这种策略能否彻底根除疾病，而不是像目前的研究中观察到的一样只是缓解部分病情。
该研究由美国国立卫生研究院、美国国防部和匹兹堡大学癌症研究所资助进行。
蝌蚪五线谱编译自futurity，译者 狗格格，转载须授权
