两个月前，FDA 拒绝了 Intercept Pharmaceuticals（以下称 Intercept）关于用奥贝胆酸（OCA）治疗非酒精性脂肪肝炎（NASH）的申请，FDA 表示，当时的数据尚不能保证该药对 NASH 相关肝纤维化患者的安全性和疗效。近日，Intercept 称将公布更多临床数据用以支持此前的申请。
OCA 是当前唯一一个在治疗 NASH 的关键 Ⅲ 期研究中达到终点的药物，也是唯一一个获得 FDA 突破性药物资格认证的 NASH 药物。如果此次数据得到 FDA 认可，对于 Intercept 而言意义重大。
NASH 全球患病率达到 25.24%，这是一种由肝脏中过多的脂肪堆积引起的进行性肝病，可引起慢性炎症，导致进行性纤维化（瘢痕化），导致肝硬化，最终肝衰竭，癌变和死亡。目前尚无 FDA 批准用于治疗 NASH 的药物。EvaluatePharma 预测全球 NASH 药物的市场规模在 2025 年可以达到 400 亿美元，可见其临床需求之大。
2020 年 6 月 29 日，Intercept 公司宣布收到 FDA 拒绝 OCA 用于治疗 NASH 所致肝脏纤维化新药申请的完整答复函（CRL）。CRL 指出，根据已审查的数据，FDA 认为 OCA 基于组织病理学试验终点的预期益处尚不明确，而且治疗收益并没有超过潜在的风险，因此不支持加速批准 OCA 用于治疗 NASH 导致肝脏纤维化的患者。FDA 建议 Intercept 提交其它额外的中期数据并且进行长期研究。
Intercept 的补充数据将发布在 2020 年国际数字肝脏大会上，该会将于 8 月 27 日在线上举行，为期 2 天。该公司还将公布关于 PBC（原发性胆源性胆管炎）的数据。Intercept 总裁兼首席执行官 Mark Pruzanski 宣称：新数据是对于 OCA 治疗 NASH 所致的晚期纤维化患者抗纤维功效的补充支持。另外，也将为大家呈现出 Ocaliva? 在治疗 PBC 上的新进展，让大家更深入了解 OCA 的长期安全性和有效性。
图 | Ocaliva? 作用机理（来源：Ocaliva? 官网）
Intercept 公司创立于 2002 年，于 2012 年在纳斯达克上市，是一家拥有 600 名员工的生物制药公司，致力于新型疗法的开发和商业化，以治疗进行性非病毒性肝病，包括 PBC 和 NASH。OCA 由 Intercept 公司研发，早在 2016 年 5 月，Intercept 公司就获得 FDA 批准上市治疗 PBC，同年 12 月，获欧盟批准上市。是近 20 年来首个获批治疗 PBC 的药物。
Intercept 作为首个宣布 NASH 新药 OCA Ⅲ 期临床试验取得成功的公司，该药物为公司的新药开发提供了支持，也为 NASH 适应症的推广积累了更加有力的资源。OCA 能否成功上市？NASH 患者能否迎来福音？我们将持续关注 Intercept 的数据是否让 FDA“回心转意”。当然，NASH 巨大的市场也吸引了众多国内药企，歌礼制药、正大天晴、康德药业等 10 多家企业都在布局这一领域。
