美国时间 8 月 20 日，瑞士制药巨头诺华（NYSE: NVS）宣布 FDA 批准其 Kesimpta（ofatumumab）用于治疗复发型成人多发性硬化（RMS）患者，包括临床孤立综合征、复发 / 缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。据悉，这是一款皮下注射处方药物，也是第一款获批可通过 Sensoready? 自动注射笔在家自行给药的 B 细胞疗法。
该药的获批进一步丰富了诺华的研发管线，其多发性硬化症（MS）治疗药物再添一名新重磅成员。在 Kesimpta 批准上市后，诺华股价随之上扬。
图 | 诺华股票走势（来源：谷歌）
诺华发言人在邮件中称：“Kesimpta 将会定价 83,000 美元，或将成为疾病修饰疗法中最便宜的药之一，极具竞争力的价格反映出该产品的独特价值以及会有更多患者选择该药”。
根据诺华提供的信息，Kesimpta 是一种更精准的 B 细胞疗法，相比于罗氏已经上市的针对 RMS 的口服药物 Aubagio（Teriflunomide），疗法更好，安全性相似，有望成为 RMS 患者的首选治疗方案。不过该药的获批也非一帆风顺。今年 6 月，FDA 决定推迟 3 个月对该药作出裁决，原计划于今年 9 月给出答复。现在看来，此次获批要早于之前的声明提到的时间。
Kesimpta 早在 2009 年已经被 FDA 批准以静脉注射方式用于治疗慢性淋巴细胞性白血病，不过需要由医疗人员给药。随后，诺华启动一项全新项目，研究 Kesimpta 治疗 RMS 的疗效。该临床开发项目耗时 10 年，已涉及全球 2300 多名患者。但是，这次新适应症的给药方式与之前大不相同。
此番 Kesimpta 获批，主要基于 III 期 ASCLEPIOS I 和 II 研究结果。在这两项研究中，与口服 Aubagio 相比，Kesimpta 显著降低了年复发率（ARR，主要研究终点）和 3 个月确认残疾进展 (CDP) 等。两项研究的结果已于近日出版在了《新英格兰医学杂志》上。
“此次获批对 RMS 患者来说真是个好消息。在关键的临床研究中，这种突破性的治疗方法显著减少了新的脑损伤和复发，并减缓了潜在疾病的进展”，加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所主任兼 ASCLEPIOS I 和 II 研究指导委员会联合主席斯蒂芬 · 豪瑟（Stephen · Hauser）教授补充说。
此前，诺华还在 5 月下旬补充了该疗效案例，在欧洲神经学学会虚拟会议上透露，在一项后期试验中，47％服用 Kesimpta 患者在一年内没有发病，而服用 Aubagio 的患者中只有 24％没有发病。
MS 领域获批药物可不少，比如说是赛诺菲的 Aubagio、罗氏的 Ocrevus，百时美施贵宝推出的 Zeposia，以及诺华原有的 Mayzent 和 Gilenya。
诺华并不担心竞争。该公司的美国区制药总裁维克多 · 布洛（Victor·Bultó）在获批前称：“尽管该赛道已经比较拥挤，但仍然存在大量未满足的临床需求。” 一份诺华的调查研究显示，由于安全性或有效性问题，大约有一半的患者“对于可选择的疗法不满意”。
除了在安全性和有效性的优势外，这种突破性疗法还具有便捷性优势。该药物每月一次自行皮下注射给药，在家即可给药，无需去诊所，而它的同行们 Aubagio 是口服药丸，Ocrevus 是静脉输液。
预计 Kesimpta 将于 9 月初在美国上市。全球监管申报也正在进行中，预计到 2021 年第二季度，将会在欧洲正式获批。
关于 Kesimpta
Kesimpta 是一款人源化 CD20 单克隆抗体，首次使用应该在专业人士的指导下进行。从临床前研究中可以看到，其通过与 B 淋巴细胞表面的 CD20 结合，能够清除血液中的 B 细胞，从而降低 MS 患者的自身免疫反应。
关于多发性硬化症
多发性硬化症（MS）是最常见的中枢神经系统自身免疫疾病，特征主要是大脑、视神经和脊髓中的髓鞘破坏和轴突损伤，诊治不及时可导致患者出现瘫痪、失明等严重残疾。主要可以分为四大类，分别是临床孤立综合征（CIS），复发缓解型（RRMS），继发进展型（SPMS）和原发进展型（PPMS）。全球大约有 230 万患者，好发于 20-40 岁的中青年群体，以女性居多。据统计，全球每年约有 1.8 万患者死于 MS。在中国，MS 属于罕见病，发病率约在 1.5-3.2/10 万，预计约有 3 万多患者。
关于诺华
诺华总部位于瑞士巴塞尔，世界三大药企之一，是一家全球医药健康行业的生物制药巨头。目前，拥有 138,000 名员工。其核心业务是各种专利药、疫苗、眼睛护理和动物保健药。2017 年，公司位居世界财富 500 强企业 186 位。公司一直致力于神经科学疾病创新疗法研究，包括 MS、阿尔茨海默病、帕金森病、脊髓性肌萎缩症等疾病，管线丰富。神经系统疾病管线包括治疗脊髓性肌肉萎缩症的 Zolgensma、复发型多发性硬化症 Mayzent 等。今年 7 月底，与基因编辑头部公司 Sangamo 达成近 8 亿美元的大单，双方合作开发三款神经发育障碍疾病疗法。
