2019 年 3 月 22 日,DeepTech 2019 生命科学论坛在中国上海正式举办,来自生物医药领域的科学家、投资人和创业者共聚一堂,深度探讨生命科学领域的科研创新、技术革命和未来趋势。
复星凯特生物科技有限公司总裁王立群在会上发表演讲,他表示 CAR-T 是革命性的肿瘤治疗手段,对血液瘤有很好的效果,甚至对实体瘤也能有广泛的应用前景,而同时他也认为中国在 CAR-T 治疗产业化还面临着很多挑战,“我们不用担心太落后于国外,但也不要盲目认为我们是第一。”他提醒道。
图|王立群(来源:DeepTech)
CAR-T 免疫治疗是什么?王立群表示,简单的说就是将患者的 T 细胞拿出来以后加上特定基因,这个基因使它能够识别并杀伤肿瘤细胞,将药效加强后就形成了很有效的杀伤力。
有数据显示,101 个经过标准治疗后显示无效、或是出现复发情况的患者,在经过 1 次 CAR-T 的治疗后,结果 82% 的患者都显示出治疗效果,包括 58% 完全缓解。一些原本无药可治的病人得到这样的效果,而且持续效果两年,这是我们梦寐以求的所谓肿瘤治愈的概念
图|101名难治性大B细胞淋巴瘤患者接受Yescarta治疗后出现明显效果(来源:DeepTech)
而且这项技术不仅仅是在临床注册中显示出较好的安全有效性,在 2017 年被批准上市后在实际商业应用中也体现出了与临床实验相近的数据,王立群表示这就是将其称为肿瘤治疗的突破性进展的原因。
当然,CAR-T 的制备并不是那么简单的过程,王立群表示从制备到完成再到用在患者身上需要经过 40 天左右的过程,由于无法对最后的产品进行无菌处理,整个制备过程需要保证是无菌的,且最好是全封闭、全自动的,这种要求极大的提高了药物制备的难度。除此之外,还有产业化、大规模运用上也有很多挑战。
王立群表示复兴凯特成立的初衷就是将这种治疗药物引入到中国,让中国患者受益。除此之外,王立群表示还希望在引进技术的同时最好还要在其基础之上进行改进和创新。
王立群认为,现阶段 CAR-T 在工艺层面、 质量、时间、产能和成本等方面还有很多可以进步的地方。比如说工艺是不是可以做的更好,成本是不是可以降到更低,怎么克服这些肿瘤和微环境,包括实体肿瘤抑制性能够做成另一种产品,以及商业应用方面有很多事情需要探索和尝试,但最终还是要回到我们的初衷:有一个好的产品后怎么真正让它用于患者治疗。
除此之外,王立群还在演讲中强调,在实现商业化的过程当中,政策层面的因素也非常重要。王立群表示尽管中国在 CAR-T 上有非常多的试验正在进行当中,但需要注意的是中国完成的试验很多都不是在监管下完成的,因此,尽管很多医院和企业想进行 CAR-T 试验,但我们不能头脑发热地认为这就意味着中国在这方面一定处于领先地位。
最后王立群强调,尽管它有其他普通药物所不具有的特性,但同时也具备所有药物的属性,因此 CAR-T 作为一个药物需要非常严谨的生产流程,经过一系列监管后才能上市。"我希望我们国内也重视把 CAR-T 作为药物进行监管,这对整个产业是有利的,对产业的发展有利,最终惠及的还是我们的患者。"